AI開始給人類造藥吃了。

“人體內大概有幾萬把鎖，絕大部分鎖都是難成藥靶點，之前這些鎖很難找到鑰匙?，F(xiàn)在AI可以有辦法把鎖打開，甚至是配到合適的鑰匙，這是AI很重要的工作貢獻之一。”深勢科技創(chuàng)始人兼CEO孫偉杰在接受采訪時表示。 

藥物研發(fā)領域中，有一個著名的“雙十定律”，即需要耗時超過10年、10億美金才有可能上市一款新藥。因此新藥研發(fā)可以說是“靠天吃飯”，僅是在數量龐大的類藥物分子中，找到可能成藥的化合物便需要漫長的幾年。但AI有望解決這一難題，其不僅可以快速計算出有開發(fā)潛力的化合物，還可以綜合活性等因素確認其與靶點（致病的生物分子）的結合模式。

深勢科技基于這一行業(yè)痛點，推出了Hermite?藥物計算設計平臺。該平臺融合了人工智能物理建模和高性能計算，蛋白結構預測、藥靶結合模式預測、苗頭化合物篩選、先導化合物優(yōu)化和分子性質預測等功能。 

“過去大量重復性試驗不僅效率低，能夠覆蓋的空間還是很小。而現(xiàn)在是在進行每一步前，AI先算一下，不合適的就不做實驗了，整體研發(fā)效率便提高了?！睂O偉杰說。

除了降本增效，AI更大的價值還在于能否帶來新的可能性。即使藥物品類看起來已十分全面，但仍有無藥可治的疾病存在，比如腫瘤、人體自身免疫性疾病等。

《Nature》2017年的一篇論文提到，可能成藥的化合物數量是10的60次方。這意味著，可以用來成藥的分子數量比太陽系的原子數量還要多，想要通過傳統(tǒng)實驗方式篩選完是幾乎不可能的。而AI不僅可以擴大計算覆蓋的范圍，快速推測出數量巨大的化合物，還能綜合評估成藥性、活性等因素，從中篩選出適配可能性最大的。 

而許多投資者也抱著AI能夠破除長久以來藥物研發(fā)困境的美好想象，一輪一輪地將最有希望的公司篩選出來推向市場。僅在2021年，共有270多家AI制藥企業(yè)成立，其中一級市場的公司也從10家飆升到60多家。 

但由于一直等不到一款AI設計的藥物成功獲批上市，再加之研發(fā)周期長、政策不完善等等因素，2022年國內的AI制藥企業(yè)融資金額便慘遭腰斬。

即使投資人滿懷期待，但也無法否認一個事實：雖然AI提高了臨床前藥物的研發(fā)效率，但依舊要直面缺乏高質量臨床數據的問題和所有藥物都需經歷的漫長臨床試驗。 

即便是ChatGPT，如果沒有高質量臨床數據做訓練，也不能準確回答醫(yī)學問題。而在中國，真實的臨床數據被視為不能公開的商業(yè)機密，主要集中在藥企手里。即便AI制藥公司通過與藥企合作拿到部分數據，也會需要花費大量時間和資源對數據進行數字化調整。 

對此孫偉杰認為，“數據永遠是不夠的，目前的瓶頸還是在模型層面，如何把有限的數據利用起來才是最重要的。就像是在AlphaFold這樣的AI4S工具產生之前，大家也覺得只掌握幾十萬個蛋白質數據，很難預測現(xiàn)有的幾十億個蛋白質序列”。 

即便能解決數據問題，留給AI制藥公司的時間也很緊張。

AI設計的藥與傳統(tǒng)制藥一樣，都要經歷嚴格且漫長的多期臨床試驗階段。根據過去多年的發(fā)布數據來看，僅有10%的可能性通過I、II、III期臨床試驗，且花費時間大多超過了10至15年。而在這期間仍需堅持做長期且大規(guī)模的投入，并且同步研發(fā)第二款新藥，讓一家企業(yè)保持正常運轉。

但資本市場回歸理性對創(chuàng)業(yè)者來說既是挑戰(zhàn)也是機會。據市場調研機構Research And Markets預測，到2026年，AI制藥的市場規(guī)模有望達到29.94億美元，咨詢公司Gartner也認為，2025年將有50%的藥物發(fā)現(xiàn)與研發(fā)使用到生成式AI。

AI在研發(fā)針對新冠病毒的藥物時抓住了機會，讓人們看到了它的威力。美國莫德納公司利用AI平臺，從其所生產的20000個獨特的mRNA序列中學習，僅花費42天就設計和生產了第一批待測試的新冠疫苗。

這意味著，只靠解決所有疾病困擾的宏大敘事已經融不到錢了，能夠取得技術進展的公司最終才能夠留在牌桌上。

來源：界面新聞 作者：趙一帆