經濟觀察網 記者 瞿依賢 9月8日，以基因組編輯技術為基礎的生物醫(yī)藥企業(yè)博雅輯因宣布，旗下子公司廣州輯因針對輸血依賴型β地中海貧血的造血干細胞基因編輯療法產品ET-01的多中心I期注冊性臨床試驗已經在中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）完成首例患者入組，這是國內首個獲批開展臨床試驗的基因編輯療法產品和造血干細胞產品。

經濟觀察網了解到，該臨床試驗計劃入組8例患者，另一位主要研究者所在機構、位于廣州的南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院也已完成研究中心啟動工作。 國家藥監(jiān)局在2020年10月正式受理ET-01的臨床試驗申請，2021年1月批準該療法開展臨床試驗。

這次開展的I期臨床試驗，是評價ET-01治療輸血依賴型β地中海貧血的安全性和有效性的多中心、開放的臨床研究，主要研究者為中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）再生醫(yī)學診療中心主任、教授施均和南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院兒科教研室主任、兒科教授吳學東，參加機構還包括深圳市兒童醫(yī)院和廣州市婦女兒童醫(yī)療中心。

國內的基因編輯行業(yè)曾因2018年11月的賀建奎基因編輯嬰兒事件遭受重創(chuàng)，博雅輯因首席執(zhí)行官魏東曾在接受經濟觀察網采訪時表示，基因編輯和生物科技的發(fā)展，在中國本來就是新興產業(yè)，“賀建奎事件之后，一提到基因編輯幾個字就想到賀建奎，行業(yè)進入了冬天”，但體細胞和生殖細胞不同，基因編輯體細胞治療疾病，“這個是絕對應該做的”。

近兩年，國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）的多個技術指導原則也已開始涵蓋基因編輯療法，從監(jiān)管上開始跟進。比如2020年9月，CDE公開征求《基因轉導與修飾系統(tǒng)藥學研究與評價技術指導原則（征求意見稿）》意見；2021年2月，CDE公開征求《基因修飾細胞治療產品非臨床研究與評價技術指導原則》（試行）意見。