經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 6月20日，博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)（下稱“樂城”）公布了其真實世界研究試點(diǎn)工作5周年的成果：累計有36個國際創(chuàng)新藥械在樂城開展真實世界研究，有15個產(chǎn)品通過樂城真實世界數(shù)據(jù)輔助臨床評價在國內(nèi)注冊上市。上市產(chǎn)品包括4個藥品、11個器械產(chǎn)品，覆蓋腫瘤、免疫、眼科等領(lǐng)域。

4個藥品分別為普拉替尼、氟輕松玻璃體植入劑、注射用曲拉西利、英克西蘭，11個器械產(chǎn)品包括青光眼引流管、硬性鞏膜接觸鏡等。

以往，境外已上市新藥、器械要想在國內(nèi)獲批，需要在國內(nèi)做臨床試驗驗證有效性和安全性等，有的用時較長。而在真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)下，國外已上市的新藥、器械，可以通過收集在樂城真實使用的數(shù)據(jù)向國家藥監(jiān)局申請注冊，大大加快新藥、器械在國內(nèi)上市。

中國工程院院士王辰稱，真實世界研究是對過去傳統(tǒng)臨床研究的補(bǔ)充，受到了各國醫(yī)藥研究人員和監(jiān)管機(jī)構(gòu)的廣泛關(guān)注，“誰能夠搶占這個制高點(diǎn)，誰能夠比較深入開展現(xiàn)實世界研究，誰就可能決勝于未來”。

2019年6月，國家藥監(jiān)局和海南省政府共同啟動了真實世界研究試點(diǎn)工作，探索利用樂城特許藥械的使用數(shù)據(jù)加快國際創(chuàng)新藥械在國內(nèi)的注冊。

2024年1月，國家藥監(jiān)局和海南省政府共同決定，要對真實世界研究開展5周年的情況作全面評估，主要評估試點(diǎn)的成效、經(jīng)驗和不足。

隨后，樂城試點(diǎn)工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室邀請相關(guān)領(lǐng)域權(quán)威專家組成評估專家組，專家組組長是清華大學(xué)藥學(xué)院藥品監(jiān)管科學(xué)研究院院長楊悅。楊悅稱，對于樂城開展的真實世界研究試點(diǎn)工作，專家組的總體評價結(jié)論是：試點(diǎn)成效比較顯著，完成了試點(diǎn)方案的任務(wù)要求，患者獲益擴(kuò)大，社會效益顯著，監(jiān)管科學(xué)水平提升，監(jiān)管決策方法創(chuàng)新，具有推廣應(yīng)用價值和潛力。

此外，楊悅也代表專家組給出了幾點(diǎn)建議：進(jìn)一步研究數(shù)據(jù)字典建設(shè)路徑；真實世界數(shù)據(jù)的來源有待進(jìn)一步拓展；真實世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為證據(jù)支持監(jiān)管決策的范圍拓展至增加適應(yīng)癥、中藥上市等領(lǐng)域。

目前，樂城已有29家醫(yī)療機(jī)構(gòu)開業(yè)運(yùn)營，具備特許藥械使用資質(zhì)和能產(chǎn)生真實世界研究數(shù)據(jù)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)為21家，包括了上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院（海南博鰲研究型醫(yī)院，下稱“瑞金海南醫(yī)院”）等。瑞金海南醫(yī)院自開院運(yùn)行以來，完成了111項特許藥械使用，治療了8000多名患者。

在特許藥械政策、真實世界研究政策的驅(qū)動下，樂城與20多個國家和地區(qū)的170多家藥械企業(yè)建立了合作關(guān)系，進(jìn)口臨床急需特許藥械400多種，7萬多人次患者進(jìn)行了使用。

關(guān)于真實世界研究試點(diǎn)的下一步工作，樂城管理局局長賈寧稱，樂城要深入開展真實世界標(biāo)準(zhǔn)體系研究，拓展真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用范疇，推動真實世界研究從試點(diǎn)階段轉(zhuǎn)至提升階段，將樂城打造成全球真實世界研究資源聚集平臺、成果分享平臺和交流合作平臺。