經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 11月27日，云頂新耀（01952.HK）首席執(zhí)行官羅永慶表示，其公司新獲批的耐賦康®（Nefecon®）將在2024年一季度在國(guó)內(nèi)商業(yè)化上市，這是一個(gè)全進(jìn)口藥物，因此需要一些時(shí)間辦理相關(guān)的生產(chǎn)和進(jìn)口手續(xù)。

國(guó)家藥監(jiān)局11月24日宣布已批準(zhǔn)耐賦康的新藥上市許可申請(qǐng)，用于治療具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性IgA腎病成人患者。這是全球首個(gè)IgA腎病的對(duì)因治療藥物，填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)從疾病源頭治療IgA腎病的空白。

從獲批時(shí)間看，耐賦康®沒(méi)有參加今年醫(yī)保談判的機(jī)會(huì)，羅永慶表示，未來(lái)會(huì)積極跟國(guó)家醫(yī)保局談判，希望進(jìn)入醫(yī)保以降低病人負(fù)擔(dān)。在此之前，會(huì)通過(guò)患者援助計(jì)劃、商業(yè)保險(xiǎn)計(jì)劃來(lái)擴(kuò)大可及性。

中國(guó)是全球原發(fā)性腎小球疾病發(fā)病率最高的國(guó)家，IgA腎病約占原發(fā)性腎小球疾病的35%～50%，中國(guó)有約500萬(wàn)IgA腎病患者，每年新增確診患者大約10萬(wàn)，且發(fā)病年齡較輕、預(yù)后不佳，易進(jìn)展至終末期腎病，幾乎所有IgA腎病患者在其預(yù)期壽命內(nèi)均有進(jìn)展為終末期腎病的風(fēng)險(xiǎn)，需要進(jìn)行透析或腎移植。

同時(shí)IgA腎病具有地區(qū)、種族差異，尤其是中國(guó)IgA腎病人群病理改變更嚴(yán)重、疾病進(jìn)展速度更快，而目前國(guó)內(nèi)針對(duì)IgA腎病的治療方案以RAS抑制劑的支持性治療和全身免疫抑制劑為主，缺少?gòu)募膊≡搭^改變疾病進(jìn)展的針對(duì)性治療方法，即對(duì)因治療。

羅永慶所說(shuō)的NefIgArd 3期全球臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、多中心研究，在接受優(yōu)化RAS抑制劑治療的原發(fā)性IgA腎病成人患者中評(píng)估了耐賦康®（16 mg/d，每日一次）與安慰劑相比的療效和安全性。這項(xiàng)研究為期2年，包括9個(gè)月的耐賦康®或安慰劑治療期，隨后是15個(gè)月的停藥隨訪期。

NefIgArd 3期全球臨床試驗(yàn)的全球指導(dǎo)委員會(huì)成員、北京大學(xué)第一醫(yī)院教授張宏表示，跟歐美人群相比，中國(guó)人群的IgA腎病患者疾病進(jìn)展更快，預(yù)后更差。NefIgArd研究的完整結(jié)果表明，耐賦康®能夠保護(hù)腎功能，延緩患者進(jìn)展至透析或腎移植，顯著降低尿蛋白和血尿，且安全性、耐受性良好。在中國(guó)人群數(shù)據(jù)分析中，Nefecon®顯示出能減少腎功能衰退達(dá)66%。

耐賦康®為云頂新耀引進(jìn)的產(chǎn)品，該產(chǎn)品已經(jīng)于2021年12月獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局加速批準(zhǔn)上市，2022年7月獲得歐盟委員會(huì)附條件上市許可批準(zhǔn)。

經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)了解到，因?yàn)閲?guó)內(nèi)患者的迫切需求，耐賦康®此前已通過(guò)先行先試的方式落地博鰲樂(lè)城，2023年4月在瑞金醫(yī)院海南分院開(kāi)出國(guó)內(nèi)首張?zhí)幏健?月底到現(xiàn)在，博鰲樂(lè)城共入組700名患者，其中有100多名患者已經(jīng)拿到藥治療。從療程來(lái)看，算上援助計(jì)劃等，樂(lè)城項(xiàng)目中藥物的實(shí)際價(jià)格是18600元/瓶/月，一個(gè)療程為9個(gè)月，總共需要花費(fèi)約17萬(wàn)元。

羅永慶表示，針對(duì)耐賦康®的商業(yè)化計(jì)劃，其公司目前在組建商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，預(yù)計(jì)在200人，覆蓋腎病?？漆t(yī)院600家，明年的銷售額預(yù)計(jì)在4億-5億元。“有超過(guò)5000名患者在了解耐賦康，他們希望享受到援助項(xiàng)目，盡早獲得治療。”

耐賦康®是第一款被中國(guó)藥監(jiān)局納入突破性治療品種的非腫瘤藥物，其新藥上市申請(qǐng)也被納入優(yōu)先審評(píng)程序。云頂新耀表示，耐賦康®在中國(guó)內(nèi)地獲批后，有望于近期在新加坡和中國(guó)香港獲得NDA批準(zhǔn)。