經(jīng)濟觀察網(wǎng) 記者 張鈴 11月3日，在經(jīng)濟觀察報聯(lián)合蔻德罕見病中心舉辦的【國藥維新】系列沙龍之“追問罕見病”主題沙龍上，蔻德罕見病中心創(chuàng)始人及主任、瑞鷗公益基金會聯(lián)合創(chuàng)始人、秘書長黃如方談到《罕見病目錄》的公平性問題、如何讓罕見病患者保有所得等話題。

黃如方認為，被納入《罕見病目錄》的每一個病種，都充分體現(xiàn)了背后不同的利益相關方和所有人努力的結(jié)果。

黃如方表示，中國罕見病問題一定會解決，這不能簡單照搬歐美國家的模式，一定有中國特色的解決方案。

以下為黃如方發(fā)言內(nèi)容節(jié)選：

目錄發(fā)布后，幾家歡喜幾家愁，進了的歡天喜地慶祝，有些沒進的一直在打大問號，為什么我沒進？這就是剛才大家討論到的，已納入目錄的病種數(shù)量相較于整個罕見病的數(shù)量，不是一個數(shù)量級。

從第一批《罕見病目錄》制定時，蔻德罕見病中心就在積極溝通有關部門，往上申報，在第二批的80多種疾病中，我們申報的基本上都進了。我很慶幸我的努力被看到了，但有時又在反思它的公平性問題，因為我自己工作的局限性，我沒有看到其他病種的需求，也許還有比我已上報的病種更緊迫、更有需要的病種，它們失去了進入的機會和可能。從企業(yè)的角度也是如此，非常多企業(yè)在努力，這些努力可能現(xiàn)在有一些結(jié)果，但那些沒有在企業(yè)研發(fā)管線上的病種，就沒有這樣的機會。按道理來講，更應該把沒有人關注的病種放進去。

2016年，我們發(fā)布民間版目錄時就寫了一段說明，即我們必須要承認，所有的罕見病都應該在這個目錄里，都應該得到社會的關注，而不應該說因為所謂的局限性，只把這幾個病種放進去，這是不公平的。

回到剛才王震主任提到的，醫(yī)保談判主要還是靠藥物經(jīng)濟學評估，而不是靠《罕見病目錄》，這一點我是同意的。很多很有臨床價值的藥物并不在《罕見病目錄》里，目錄里有很多疾病在全球可能還沒有藥物。

還有一點我跟王震主任觀點不太一樣，實際上，《罕見病目錄》對醫(yī)保，特別是國談，是起到很大作用的。這幾年每年國談結(jié)束后，國家都會公布一共納入了多少個藥品，其中有多少是罕見病，這就說明國家是很重視的，社會是很期待的。

什么樣的疾病應該被納入？一個患者群體，你多呼吁、多努力了，就會被社會看到；一家醫(yī)藥公司，你在某一種疾病上面有研發(fā)相應的藥物，你就會去做各種各樣的努力或公關動作，最終一定會被看到；臨床醫(yī)生的推動和媒體對罕見病的報道也是如此。我想《罕見病目錄》中的每一個病種，都充分體現(xiàn)了背后不同的利益相關方和所有人努力的結(jié)果。

很多醫(yī)藥公司，每家都希望自己藥物管線上的疾病能夠在目錄里，它們的積極性和主動性很強。這就回到了公平性問題，國家到底以什么遴選標準納入病種？不能因為某些企業(yè)三番五次來找你，也不能因為某個醫(yī)生天天呼吁，而要有一個遴選標準。

我們最終的目標是希望建立一個公平的定義。

目前，中國臺灣地區(qū)的罕見病醫(yī)療保障政策是全球最好的，這離不開患者組織的推動。這么多年來，我也在學習臺灣地區(qū)的一些患者組織，學習他們的利益相關方是如何凝結(jié)在以患者為中心的患者組織下的。

客觀講，臺灣地區(qū)畢竟人數(shù)有限，地方比較小，相對好解決。大陸地區(qū)面臨的復雜程度遠高于臺灣地區(qū)，經(jīng)濟發(fā)展不平衡，醫(yī)療水平發(fā)展不平衡，醫(yī)保體系和制度也極其復雜。就算罕見病藥進了國家醫(yī)保目錄，仍然面臨“最后一公里”的系列問題。進醫(yī)院的問題，門診的問題，DRG、DIP支付問題，雙通道問題，每一問題下面還有五六個細分問題，太難了。真正讓患者保有所得，比西天取經(jīng)都難。

我們必須讓全社會所有利益相關方聯(lián)合起來。很重要的一點是，對于少數(shù)群體醫(yī)療問題的解決，對于弱勢群體醫(yī)療保障問題的重視，對于所有人享有公平的健康權(quán)益的認知，這些是需要達成共識的。國家要意識到這些人的問題都要解決，不能因為個人的需要，在醫(yī)療支出上過度傾斜，也不能因為一個群體就100人、1000人、10000人，便視而不見。在醫(yī)療保障上，我們能不能在全球做出中國表率和中國模式？我個人覺得現(xiàn)在是有條件去做的。

中國罕見病一定能有獨特的解決方案。我們不能簡單照搬歐美國家的模式，也不能說我們就解決不了，一定有中國特色的解決方案。甚至我愿意去憧憬，我們的解決方案可能優(yōu)于別人，我相信中國人的智慧，相信國家的、集體的智慧。不要說什么“無底洞”，拿很多框把問題框住。

我們還要回歸到對罕見病這樣一個極為特殊的弱勢群體的人文關懷上來。罕見病問題，可能是10年后解決，可能是5年后解決，也可能是當下就去解決，這要看如何去看待這個人群。罕見病問題一定會解決，是現(xiàn)在、將來還是遙遠的未來，這取決于國家對這個群體的看法、理解和關愛。