經(jīng)濟觀察網(wǎng) 記者 瞿依賢 3月19日，羅氏血液疾病領域創(chuàng)新產(chǎn)品優(yōu)羅華®（通用名：維泊妥珠單抗）在中國正式商業(yè)化上市，標志著中國20多年以來的彌漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL）領域的治療迎來了新的治療標準。

此前的1月，優(yōu)羅華兩項適應癥獲得國家藥監(jiān)局批準，分別為：聯(lián)合利妥昔單抗、環(huán)磷酰胺、多柔比星和潑尼松用于治療既往未經(jīng)治療的彌漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者；以及聯(lián)合苯達莫司汀和利妥昔單抗用于治療不適合接受造血干細胞移植的復發(fā)或難治彌漫大B細胞淋巴瘤成人患者。值得注意的是，其中前一項適應癥在中國獲批的時間早于美國。

血液疾病主要包括惡性血液腫瘤、貧血性疾病、出血性疾病和罕見血液病等。其中，淋巴瘤是最常見的血液腫瘤之一。相關數(shù)據(jù)表明，中國整體淋巴瘤5年生存率僅為38.4%，與“健康中國2030規(guī)劃綱要”提出的2030年總體癌癥患者5年生存率達到46.6%的目標仍有差距。

中國臨床腫瘤學會監(jiān)事會監(jiān)事長、哈爾濱血液病研究所所長馬軍表示，2000年，全球第一個靶向藥物美羅華®在中國獲批，成為中國淋巴瘤和血液疾病診療發(fā)展史中里程碑式的轉(zhuǎn)折點。23年后全球首個靶向CD79b的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）優(yōu)羅華®在中國上市，改變了中國血液腫瘤的治療格局。

淋巴瘤作為常見的惡性腫瘤之一，目前在中國的發(fā)病率約為6.68/10萬，每年約有10萬名新發(fā)淋巴瘤患者，其中約70%為非霍奇金淋巴瘤。在非霍奇金淋巴瘤中，DLBCL是最常見的侵襲性惡性淋巴瘤，相較于其他淋巴系統(tǒng)惡性腫瘤預后更差。

自1997年，羅氏研發(fā)的全球第一個靶向藥物——針對CD20靶點的美羅華® （利妥昔單抗）問世以來，以美羅華®為基石的R-CHOP方案在20多年來一直是治療DLBCL的金標準，但由于DLBCL具有高度異質(zhì)性，仍然有很多患者面臨復發(fā)的風險。20多年來，科學家一直沒有中斷對DLBCL的研究，以期實現(xiàn)更好的治愈率并降低疾病復發(fā)風險，直到優(yōu)羅華®研發(fā)成功，才真正改變了DLBCL的治療標準。

優(yōu)羅華®是全球首個靶向CD79b的抗體歐聯(lián)藥物（ADC），優(yōu)羅華®的藥物分子由抗體、連接子和細胞毒性藥物三部分組成，其抗體對于B淋巴細胞表面廣泛表達的CD79b抗原具有高親和力，可實現(xiàn)精準定位；在血液中高度穩(wěn)定的“新型可裂解連接子”，在進入淋巴瘤細胞后通過裂解，釋放出高殺傷力的細胞毒性藥物，誘導腫瘤細胞凋亡。其獨有的治療靶點、獨特的作用機制和創(chuàng)新的藥物結構決定了其精準、高效的治療優(yōu)勢。

在癌癥精準治療和規(guī)范化治療時代，探索創(chuàng)新的藥物機制和靶點，是當下癌癥治療研究的重點方向之一。

前述優(yōu)羅華用于初治DLBCL患者適應癥的獲批是基于全球III期研究POLARIX。北京大學腫瘤醫(yī)院黨委書記、大內(nèi)科主任、淋巴瘤科主任朱軍是POLARIX臨床研究的主要研究者（PI）。

他介紹，優(yōu)羅華®憑借獨有的靶點CD79b，以及獨特的藥物作用機制給患者帶來精準、高效的治療優(yōu)勢；基于優(yōu)羅華®聯(lián)合方案的POLARIX研究成為20年來首次突破DLBCL標準一線治療方案“天花板”的研究。此外，其所領導的中心也正在開展CD20/CD3的雙特異性抗體Glofitamab的臨床研究，試驗取得了較好數(shù)據(jù)，這讓臨床醫(yī)生更加期待雙抗類創(chuàng)新藥能夠加速進入中國，為淋巴瘤患者提供更多治療選擇。

自2020年起，在國內(nèi)藥物監(jiān)管領域創(chuàng)新政策的支持下，優(yōu)羅華®作為淋巴瘤臨床治療急需創(chuàng)新藥之一，陸續(xù)在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)、粵港澳大灣區(qū)和天津自貿(mào)區(qū)通過先行先試政策被納入藥品目錄用于臨床。

同時，根據(jù)政府公示信息，包括天津惠民保、海南博鰲樂城全球特藥險在內(nèi)的地區(qū)惠民型商業(yè)補充醫(yī)療保險已將優(yōu)羅華納入創(chuàng)新特藥保障范圍。

患者組織淋巴瘤之家創(chuàng)始人顧洪飛告訴經(jīng)濟觀察網(wǎng)，越來越多新藥進入中國，從醫(yī)院數(shù)據(jù)看，患者自費比例可能只有20%、30%，但淋巴瘤之家今年發(fā)布的《2022中國彌漫性大B細胞淋巴瘤患者生存狀況白皮書》（下稱《白皮書》）調(diào)研顯示，DLBCL患者實際自費比例或達60%，醫(yī)療自費支出占家庭收入均值的60%以上。

患者自費比例仍然較高，醫(yī)保報銷覆蓋的范圍仍有限，顧洪飛稱，根據(jù)《白皮書》統(tǒng)計，只有12%的患者購買了惠民保，而很多地方的惠民保都納入了淋巴瘤創(chuàng)新療法，其中就包括優(yōu)羅華。因此，他希望更多患者能主動使用創(chuàng)新支付方式，以爭取到最大的治愈機會。同時，他也期待在醫(yī)保和惠民保這類地方惠民型商業(yè)補充醫(yī)療保險之外，能夠有更多創(chuàng)新支付方式出現(xiàn)，有更多商業(yè)保險能接受帶病體投保，幫助減輕治療負擔，提高創(chuàng)新藥可支付性。