2017年，秦阿姨被確診彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤，患癌幾年，先后經(jīng)歷12次化療仍未控制病情?！爱?dāng)時(shí)真是絕望了。”秦阿姨說(shuō)。

后來(lái)，秦阿姨成為阿基侖賽注射液CAR-T臨床試驗(yàn)首位入組治療的患者，使用阿基侖賽注射液（奕凱達(dá)）后，身體不適的癥狀得以改善，體內(nèi)檢測(cè)也發(fā)現(xiàn)沒(méi)有癌細(xì)胞了，現(xiàn)在秦阿姨已經(jīng)健康生活五年多了。

類似的案例還有很多，這背后是上海近十年來(lái)生物制藥產(chǎn)業(yè)的高速發(fā)展。目前，生物醫(yī)藥是上海市三大先導(dǎo)產(chǎn)業(yè)之一，從誕生在上海浦東的國(guó)內(nèi)首款CAR-T療法，到中國(guó)首個(gè)自主研發(fā)的獲批小細(xì)胞肺癌（SCLC）適應(yīng)癥的PD-L1抑制劑，再到新型靶向藥物、合成生物學(xué)、AI+新藥研發(fā)、新型偶聯(lián)藥物等等，好藥新藥、創(chuàng)新技術(shù)突破不斷在上海涌現(xiàn)，惠及越來(lái)越多患者。

國(guó)內(nèi)首款CAR-T療法誕生于上海浦東，打開(kāi)了細(xì)胞免疫治療新紀(jì)元

在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)體系中，細(xì)胞與基因治療（CGT）產(chǎn)業(yè)正迎來(lái)發(fā)展的黃金十年，而中國(guó)有望成為全球CGT產(chǎn)業(yè)的領(lǐng)導(dǎo)者。

腫瘤免疫治療是腫瘤治療的新方向，CAR-T免疫療法則是一種新型腫瘤免疫治療方法。無(wú)論在國(guó)際上還是在國(guó)內(nèi)，這項(xiàng)技術(shù)的研發(fā)都非?；馃?，而很多人也許不知道，點(diǎn)燃科學(xué)家們研發(fā)激情的是一個(gè)叫Emily的小女孩，她在接受了這項(xiàng)神奇的療法后，癌細(xì)胞奇跡般地在她體內(nèi)消失了。

Emily的成功治愈，也意味著CAR-T療法將給全球帶來(lái)歷史性的變革。

2017年，全球首個(gè)CAR-T細(xì)胞療法正式獲批上市，與此同時(shí)，國(guó)內(nèi)很多患者也盼望CAR-T細(xì)胞療法能夠進(jìn)入中國(guó)。而就在2021年，中國(guó)的腫瘤患者終于迎來(lái)了細(xì)胞免疫治療元年！兩款CAR-T療法先后在國(guó)內(nèi)獲批。

2021年6月，國(guó)內(nèi)首款CAR-T療法阿基侖塞注射液（商品名：奕凱達(dá)?）上市，治療復(fù)發(fā)難治性淋巴瘤，填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療領(lǐng)域的空白。而這背后是復(fù)星醫(yī)藥對(duì)于前沿創(chuàng)新技術(shù)的敏銳洞察力，2017年，復(fù)星醫(yī)藥與Kite Pharma成立合營(yíng)公司復(fù)星凱特并積極探索推進(jìn)全球領(lǐng)先CAR-T細(xì)胞療法在中國(guó)的臨床及落地。

而復(fù)星凱特的研發(fā)中心正是在上海浦東建立，將全球最領(lǐng)先、最成功、最有前景的CAR-T療法引進(jìn)上海，正助推中國(guó)加快融入全球創(chuàng)新藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)化體系。

事實(shí)上，CAR-T治療的制備方式非常復(fù)雜。區(qū)別于傳統(tǒng)藥物，CAR-T需要采集每一位患者體內(nèi)的T細(xì)胞，因此每個(gè)患者都需要一條單獨(dú)的生產(chǎn)線，而制備完成后的產(chǎn)品也僅限于患者自身使用；其次，定制性還體現(xiàn)在CAR-T生產(chǎn)制備上，采集的患者T細(xì)胞運(yùn)達(dá)產(chǎn)品制備基地后，將經(jīng)過(guò)600多道工藝、20多位專業(yè)的制備工程師完成生產(chǎn)，并需通過(guò)嚴(yán)格的質(zhì)控及質(zhì)檢步驟，以確保符合回輸標(biāo)準(zhǔn)、最大化患者獲益；制備成功的CAR-T藥物將通過(guò)完善的物流配送體系及專業(yè)的患者服務(wù)團(tuán)隊(duì)，及時(shí)地將CAR-T藥物回輸?shù)交颊唧w內(nèi)。

就是因?yàn)镃AR-T成本較高，如何提高患者的可及性成為又一主要問(wèn)題。自產(chǎn)品上市后，復(fù)星凱特積極推動(dòng)提升CAR-T產(chǎn)品可及可負(fù)擔(dān)性，依托國(guó)家多層次醫(yī)療保障體系，探索創(chuàng)新支付方案，包括積極推動(dòng)納入各省市惠民保清單，并通過(guò)深化與TPA (Third Party Administrator)、保險(xiǎn)公司的合作，持續(xù)提高患者對(duì)奕凱達(dá)?的可負(fù)擔(dān)性。

2024 年1月，復(fù)星凱特在國(guó)內(nèi)率先推出按療效價(jià)值支付的創(chuàng)新方案，為國(guó)內(nèi)高值創(chuàng)新藥品的支付模式探索出一條新的路徑。

值得一提的是，截至目前，國(guó)內(nèi)已獲批上市4款CAR-T產(chǎn)品，即阿基侖賽注射液（CD19）、瑞基奧侖賽注射液（CD19）、伊基奧侖賽注射液（BCMA）、納基奧侖賽注射液（CD19），價(jià)格均約百萬(wàn)。除了上述已經(jīng)獲批的4款CAR-T藥物，還有兩款藥物正在預(yù)備役狀態(tài)。

隨著整個(gè)行業(yè)規(guī)模上漲之后帶來(lái)的規(guī)模效應(yīng)，無(wú)論是生產(chǎn)、制造端還是推廣端，成本都會(huì)逐漸被攤薄，患者可及性將會(huì)進(jìn)一步提高。

在今年上海兩會(huì)上，上海市政協(xié)常委、復(fù)星國(guó)際聯(lián)席首席執(zhí)行官陳啟宇指出，我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)歷了過(guò)去十年的快速發(fā)展，與國(guó)際先進(jìn)水平的距離逐步縮短，正迎來(lái)從“從無(wú)到有”到“從有到好”的關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)。醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)也逐步開(kāi)始關(guān)注源頭創(chuàng)新，醫(yī)藥基礎(chǔ)研究成果斐然：科研機(jī)構(gòu)實(shí)力強(qiáng)化、人才梯隊(duì)充實(shí)壯大、科技成果轉(zhuǎn)化加速、論文專利快速增長(zhǎng)。

“針對(duì)創(chuàng)新產(chǎn)品的研發(fā)、臨床、生產(chǎn)、上市、入院等重點(diǎn)領(lǐng)域，上海在近年來(lái)均出臺(tái)了相應(yīng)的支持政策，來(lái)支持上海的生物醫(yī)藥企業(yè)全產(chǎn)業(yè)鏈條的創(chuàng)新研發(fā)和產(chǎn)業(yè)發(fā)展。但目前尚存在基礎(chǔ)研究環(huán)節(jié)依然相對(duì)薄弱、政產(chǎn)學(xué)研資合作轉(zhuǎn)化機(jī)制有待加強(qiáng)、高值創(chuàng)新藥合理回報(bào)路徑尚未打通等問(wèn)題，需要進(jìn)一步解決，以推進(jìn)產(chǎn)業(yè)的健康發(fā)展?！标悊⒂罱ㄗh。

首個(gè)自主研發(fā)的獲批小細(xì)胞肺癌（SCLC）適應(yīng)癥的PD-L1抑制劑

不僅能將全球頂尖藥物引進(jìn)來(lái)，上海還能通過(guò)自主研發(fā)打造出頂尖藥物。

小細(xì)胞肺癌（SCLC）約占肺癌總體發(fā)病率的15%左右，是一種侵襲性強(qiáng)、高級(jí)別肺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤，其分化程度低，惡性程度高，生長(zhǎng)迅速，侵襲力強(qiáng)，容易耐藥，且較早發(fā)生轉(zhuǎn)移，預(yù)后較差。

小細(xì)胞肺癌分為局限期和廣泛期，約70%的患者初診時(shí)已經(jīng)為廣泛期。廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）作為高侵襲性惡性腫瘤，治療選擇有限，為患者帶來(lái)沉重的疾病負(fù)擔(dān)。

2023年初，作為中國(guó)首個(gè)自主研發(fā)的獲批ES-SCLC適應(yīng)癥的PD-L1抑制劑，阿得貝利單抗（艾瑞利?）獲批上市，該款藥物作為1類創(chuàng)新藥由恒瑞醫(yī)藥子公司上海盛迪申報(bào)。

PD-L1抑制劑的出現(xiàn)，改變了ES-SCLC的治療框架。而阿得貝利單抗（艾瑞利?）的上市，打破了3年來(lái)進(jìn)口PD-L1抑制劑產(chǎn)品在治療廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）領(lǐng)域的壟斷地位，為中國(guó)小細(xì)胞肺癌患者帶去治療新希望。

研究顯示，阿得貝利單抗聯(lián)合化療可顯著改善患者的總生存期（OS）達(dá)15.3個(gè)月，降低死亡風(fēng)險(xiǎn)達(dá)28%，2年生存率達(dá)31.3%，且具有可控的安全性。

恒瑞醫(yī)藥方面表示，阿得貝利單抗的研發(fā)從抗體選擇到抗體改造，都沒(méi)有跟隨進(jìn)口PD-L1抑制劑的研發(fā)思路，其背后凝聚了眾多中國(guó)科學(xué)家、研究者的智慧和心血。

目前，阿得貝利單抗已被上海等多個(gè)城市納入“惠民?！碧厮巿?bào)銷目錄?！盎菝癖！笔怯傻胤秸跋嚓P(guān)部門指導(dǎo)、保險(xiǎn)公司商業(yè)運(yùn)作、與基本醫(yī)保相銜接的地方定制型補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)，抗腫瘤藥加入報(bào)銷目錄，將大幅減輕腫瘤患者自費(fèi)負(fù)擔(dān)，增強(qiáng)患者治療信心。

恒瑞醫(yī)藥方面表示，上海是恒瑞全球戰(zhàn)略布局的重點(diǎn)，2000年上市之初，恒瑞醫(yī)藥首發(fā)募集資金就是投建位于閔行區(qū)的上海恒瑞研發(fā)中心（簡(jiǎn)稱“上海恒瑞”），歷經(jīng)近20年發(fā)展，目前上海恒瑞已打造為創(chuàng)新藥研發(fā)中心及高端制劑生產(chǎn)基地，從事新藥發(fā)現(xiàn)、前端開(kāi)發(fā)、藥物研發(fā)新技術(shù)平臺(tái)構(gòu)建等工作。

多年來(lái)公司在上海不斷擴(kuò)大產(chǎn)業(yè)規(guī)模，2018年，位于張江的上海盛迪大樓建成投入運(yùn)營(yíng)，著力打造全球臨床醫(yī)學(xué)中心和國(guó)際商務(wù)總部。截至目前，公司已在上海申報(bào)1類創(chuàng)新藥2款，2類創(chuàng)新藥1款。

目前中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)正進(jìn)入轉(zhuǎn)型升級(jí)的關(guān)鍵階段，正努力從“制藥大國(guó)”向“制藥強(qiáng)國(guó)”邁進(jìn)。生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是上海市重點(diǎn)發(fā)展的三大產(chǎn)業(yè)之一，對(duì)搶占新一輪科技變革制高點(diǎn)、加快培育發(fā)展新動(dòng)能、構(gòu)建現(xiàn)代化經(jīng)濟(jì)體系具有重要意義。

近年來(lái)，上海出臺(tái)了《關(guān)于新時(shí)期強(qiáng)化投資促進(jìn)加快建設(shè)現(xiàn)代化產(chǎn)業(yè)體系的政策措施》《關(guān)于促進(jìn)本市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干意見(jiàn)》《上海市進(jìn)一步完善多元支付機(jī)制支持創(chuàng)新藥械發(fā)展的若干措施》等若干條政策意見(jiàn)，從前沿賽道、創(chuàng)新要素、審評(píng)審批、數(shù)字化轉(zhuǎn)型等多個(gè)維度，大力推動(dòng)生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展。

作為生物醫(yī)藥頭部企業(yè)，恒瑞醫(yī)藥的研發(fā)思路或是中國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展的一個(gè)縮影。恒瑞醫(yī)藥方面表示，公司的研發(fā)宗旨是，以“未滿足的臨床需求”為導(dǎo)向，通過(guò)深入了解疾病特點(diǎn)及人群差異，持續(xù)關(guān)注患者需求變化，洞察并挖掘未被滿足的臨床需求，體現(xiàn)臨床價(jià)值。

數(shù)據(jù)顯示，上海生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)飛速發(fā)展，2019年到2023年，產(chǎn)業(yè)規(guī)模從3833億元提升至9337億元，年復(fù)合增長(zhǎng)率25%；工業(yè)總產(chǎn)值從1319億元穩(wěn)步增長(zhǎng)到1860億元，年復(fù)合增長(zhǎng)率9%。

而在國(guó)家和上海打造未來(lái)產(chǎn)業(yè)的新背景下，無(wú)論企業(yè)還是政策支持都在促使行業(yè)積極尋找和布局新賽道、新方向，目前上海已經(jīng)聚集了一批創(chuàng)新主體，在前沿技術(shù)領(lǐng)域的發(fā)展和培育上發(fā)揮著創(chuàng)新策源和示范引領(lǐng)作用。

轉(zhuǎn)載來(lái)源：藍(lán)鯨財(cái)經(jīng) 作者：屠俊