經(jīng)濟觀察網(wǎng) 記者 張英 在4月24日的第五屆醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)大會上，中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會執(zhí)行會長宋瑞霖表示推動藥物源頭創(chuàng)新應(yīng)該提升轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)能力，當(dāng)前的管理制度對研究者發(fā)起的醫(yī)學(xué)研究有太多限制，無法很好地開展新靶點、新臨床需求的研究。

據(jù)宋瑞霖觀察，中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)當(dāng)前面臨著幾大挑戰(zhàn)：

首先，在基礎(chǔ)研究能力上中國仍需提升，中國與美國還存在較大差距。2021年Nature Index排名前100的生命科學(xué)研究機構(gòu)中國合計只有9家，美國有54家。醫(yī)學(xué)研究機構(gòu)排名前100的中國有22家，美國是41家。中國這22家醫(yī)學(xué)研究機構(gòu)上海占比最多，有9家，顯然，上海在生物醫(yī)藥領(lǐng)域具有發(fā)展優(yōu)勢。

第二，基礎(chǔ)研究成果轉(zhuǎn)化亟需加強。據(jù)世界知識產(chǎn)權(quán)組織的數(shù)據(jù)，中國的專利申報全球第一，論文數(shù)量也是全球第一，但有接近60%的專利不是為了轉(zhuǎn)化而申報，之所以申報專利是為了評職稱，發(fā)文章是為了評教授，這是我們面臨的最大問題，我們的創(chuàng)新生態(tài)要從源頭做起。

第三是研發(fā)挑戰(zhàn)。靶點扎堆現(xiàn)象十分嚴(yán)重，為什么靶點扎堆？因為找不到其他靶點。不能指責(zé)申報者沒有眼光，更要思考制度是否出了問題。為什么這么多人要投、要做，投資人投first-in-class總怕投失敗，只敢投me-too，如何在制度上引導(dǎo)，做一個平衡，這是中國醫(yī)藥創(chuàng)新提升一個非常重要的課題。

同時，在研發(fā)方面，上市創(chuàng)新藥的平均創(chuàng)新水平有待提升，中國現(xiàn)在已有first-in-class 藥物上市，但數(shù)量很少，更多的是跟隨創(chuàng)新。但有些me-too藥物的國內(nèi)研發(fā)申報距離原研首次上市時間太長，已經(jīng)失去了創(chuàng)新性。比如，國產(chǎn)腫瘤me-too新藥與原研的上市時間差10年以上的有5個，5-10年的有14個，1年以內(nèi)的只有2個，說明me-too等待時間太長了，10年以上意味著專利將過期。

第四是審評挑戰(zhàn)，藥物審評能力的前瞻性與審評自信仍需繼續(xù)提升。近五年中美雙報的上市藥品FDA和CDE存在審批時間差，平均美國比中國早批218天，百濟神州澤布替尼同時中美雙報，美國比中國早批了447天。

第五是產(chǎn)業(yè)挑戰(zhàn)。一方面，多數(shù)典型疾病的進口依賴度較強，像乳腺癌、糖尿病進口藥的依賴度都超過了70%。另一方面，中國目前的醫(yī)藥創(chuàng)新面臨投資回報問題，合理的創(chuàng)新回報是市場發(fā)展的前提。投資人投與不投關(guān)鍵是市場生態(tài)，目前在中國me-too最終上市價格是美國的10%，獲利已經(jīng)非常困難。如何持續(xù)創(chuàng)新？

另外，產(chǎn)業(yè)挑戰(zhàn)還面臨創(chuàng)新藥患者可及性問題。近五年談判納入醫(yī)保的49種抗腫瘤藥三級醫(yī)院的配備率平均為16.8%，其中有12個藥品的配備在10%以下，這是中國的怪現(xiàn)象。在入院前，創(chuàng)新藥有國家新藥重大專項，臨床及藥學(xué)專家評估藥物臨床需求，接著藥監(jiān)局加快審評，醫(yī)保談判時又有很多臨床專家打分，歷盡千辛萬苦進了醫(yī)保，到醫(yī)院環(huán)節(jié)卻說不要。

對于進院難問題，宋瑞霖說，為什么創(chuàng)新藥披荊斬棘獲批上市后，最后還要每個醫(yī)院院長再各自批準(zhǔn)一次才能讓患者用到？這是違背邏輯的。

宋瑞霖認(rèn)為，以上產(chǎn)業(yè)挑戰(zhàn)帶來的創(chuàng)新藥商業(yè)化的不確定性引發(fā)了資本市場的寒流，企業(yè)以國際價格為基準(zhǔn)確定未來的利潤率，在中國被腰斬了50%到60%，投資人當(dāng)然會選擇撤回資金。

對于上述挑戰(zhàn)，宋瑞霖提出了他的建議。

他認(rèn)為，首先應(yīng)該提高中國整體臨床研究能力。國產(chǎn)的first-in-class在中國做一期臨床設(shè)計的只有2個，大量的進口藥中國臨床專家沒有機會參與到一期臨床設(shè)計當(dāng)中，這導(dǎo)致源頭不在中國，怎么建立起相關(guān)的生態(tài)必須在制度上做思考。

第二應(yīng)提升轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)能力，促進新藥研發(fā)的源頭創(chuàng)新。他舉例說，對于IIT(Investigator-initiated Trial，研究者發(fā)起的臨床研究)，要在嚴(yán)格管理的同時適當(dāng)放開，不能只做已上市藥品新適應(yīng)癥研究，要鼓勵醫(yī)生根據(jù)臨床未滿足需求，致力于新靶點發(fā)現(xiàn)與研究，成為藥物研發(fā)的不竭之源。

他建議，中國必須要建立一批有實力的研究型醫(yī)院，為中國的創(chuàng)新注入源頭，支持早期研發(fā)以降低整個投資成本。

第三點建議是，臨床應(yīng)用應(yīng)當(dāng)鼓勵國產(chǎn)替代，將上市藥物在中國的臨床試驗證據(jù)完整度作為實際臨床應(yīng)用推薦的重要因素。

第四，應(yīng)該細(xì)化審批標(biāo)準(zhǔn)和加速條件實施動態(tài)調(diào)整。為什么有那么多的me-too，能不能在藥品審評方面發(fā)出一個政策信號，對于前三四個能夠在1-2兩年同時在中國申報的加快審評，可以與最優(yōu)療法做非劣效性臨床試驗；對于已經(jīng)批準(zhǔn)國產(chǎn)上市產(chǎn)品達到一定數(shù)量后對后續(xù)申報同品種者要求做優(yōu)效性試驗。

最后，他強調(diào)應(yīng)該建立單獨的創(chuàng)新藥醫(yī)保體系。可以建立一個多方共付的、醫(yī)保量力而行的體系，醫(yī)保確立創(chuàng)新藥支付價，而不是通過固定報銷比例確定藥品價格，更好地發(fā)揮市場機制，建立醫(yī)保、商保和企業(yè)捐贈共同參與的多元創(chuàng)新藥支付制度，確實保障患者用藥可及，推動醫(yī)藥創(chuàng)新可持續(xù)健康發(fā)展。